Nanopartikula lipidikoak (NSL, eta NLC gaztelaniaz) etorkizun handiko sistematzat jotzen dira terapia genikoan azido nukleikoak sartzeko orduan. Orain arte, material genetikoa sartzeko, sistema birikoak eraginkorragoak izan dira, baina segurtasun problema garrantzitsuak dituzte. "Bektore ez birikoek, tartean daudela NSL eta NLC, eraginkortasun txikiagoa dute, baina seguruagoak dira, haien eraginkortasuna azken urteotan nabarmen handitu den arren", Alicia Rodríguez, María Ángeles Solinís eta Ana del Pozok komentatu dutenez, guztiak ere European Journal of Pharmaceutics and Biopharmaceutics aldizkarian argitaratutako artikuluaren egileak.

Berrikuspen artikulu horretan, sistema horiek deskribatzen dira, baita terapia genikorako haren abantaila nagusiak ere, adibidez: degradazioaren aurrean, material genetikoa babesteko ahalmena du, zelulan eta nukleoan sartzea errazten, eta transfekzio prozesua ere errazten. "Gainera, nanopartikulak material biobateragarriz eta biodegradagarriz osatzen dira, errazak dira eskala handian ekoizteko, esteriliza eta liofiliza daitezke, eta egonkortasun handia agertzen dute, hala fluido biologikoetan, nola biltegiratzean", ikertzaileek azaldu dutenez.

Berrikuspen honetan, gainera, nanopartikula lipidikoek, gehienetan maila aurreklinikoan, aplikazioa izaten ari diren gaitz nagusien berri ere ematen da: erretinaren endekapenezko gaitzak (gaixotasunak), infekziozko gaitzak, gaitz metabolikoak eta minbizia, besteak beste. "PharmaNanoGenen, NSL diseinatu eta ebaluatzen lan egiten dugu, gaitz horietako batzuetan terapia genikoko tratamendua emateko. Aztertu egin dugu formulazio faktoreen eta material genetikoa sartzeko prozesuen zein zelulen barruko antolamenduaren arteko erlazioa, bektoreen eraginkortasuna baldintzatzen baitute; izan ere, hori ezin bestekoa da hoberentze-prozesuan eta, lehenengo aldiz, frogatuko dugu NSLek proteina baten sintesia induzitzeko ahalmena dutela, saguei zainetara sartu ondoren", nabarmendu dutenez.

Argitalpenean, UPV/EHUren ikertalde honek, gaitz arraroak tratatzeko orduan, NSLak aplikatzeari buruz egin dituen beste azterlan batzuk ere sartzen dira, adibidez, X kromosomari lotutako erretinoskisina (gaitz horretan, erretina desegituratuta dago, erretinoskisina proteinaren gabeziarengatik). "Gure azterlanetako lorpen nagusien artean dago frogatzea, lehenengo aldiz hau ere, bektore ez biriko batek baduela ahalmena aipatutako proteinarako kodetzen duen gene-gabezia duten animalien erretina transfektatzeko eta haren egitura partzialki leheneratzeko, era horretan erakutsiz terapia geniko ez birikoa etorkizuna duen bitarteko terapeutiko bideragarria dela erretinaren endekapen gaitzetan"; ikertzaileek zehaztu dutenez.

Gainera, PharmaNanoGenen, NSLek Fabryko gaitzak tratatzeko duten aplikazioa ere aztertu dute. Fabry da alterazio metaboliko, sistemanitz eta larri bat, herentziaz hartzen dena. "Gaitz monogeniko bat da, X kromosomari lotua, eta α-galactosidasa A (α-Gal A) entzima kodetzen duen genean izandako askotariko mutazioengatik gertatzen da. Gaitz horren zelula-ereduetan, NSLek α-Gal Aren sintesia induzitzeko ahalmena dutela frogatu dugu". Gainera, gaitz infekziosoak tratatzeko nanopartikula lipidikoek duten aplikazioa berrikusi dute: "arlo honetako gure azterlanek erakusten dute interferentziako RNA duten NSLak gai direla C hepatitisaren birus baten erreplikoi bat in vitro galarazteko. Horrek balio izan zuen kontzeptualki frogatzeko NSLn oinarritutako bektoreak estrategia terapeutiko erabilgarriak direla infekzio hori eta loturaren bat duten beste batzuk tratatzeko".

Ikertaldea

UPV/EHUren Farmakozinetika, Nanoteknologia eta Terapia Genikoko ikertaldea (PharmaNanoGene) Farmazia Fakultateko Farmazia eta Elikagaien Zientziak Sailari zein Centro de Investigación Lascaray Ikerguneari atxikita dago. Errotutako Euskal Unibertsitate Sistemaren ikertalde bat da, eta haren ikerkuntza jarduera medikamentuen diseinuan eta ebaluazioan oinarritzen da. Haren ikerketa-ildo nagusietako bat da mikro eta nanopartikuletan (zehazkiago, nanopartikula lipidikoetan) oinarritutako emate sistema berriak garatzea, disoluzio gutxiko farmakoak ahotik hobe xurgatu ahal izateko eta azido nukleikoak emateko (terapia genikoa).

Lan honen egileek jaso berri dute Farmaziaren Errege Akademia Nazionalak urtero antolatzen duen Lehiaketa Zientifikoaren 2016ko saria.