CRISPRGels: nanopartikulen diseinu arrazionala, fibrosi kistikoan CRISPRa modu eraginkorrean emateko
Programa espezifikoa: HE-MSCA-PF-EF23/09
UPV/EHU: Onuraduna
UPV/EHU IP: Marcelo Calderon
Proiektuaren hasiera: 2024/09/01
Proiektuaren amaiera: 2027/02/28
Deskribapen laburra:
Fibrosi kistikoa (FK) biriketako gaixotasun genetiko ohikoena da (nahaste autosomiko errezesibo monogenikoa) mundu osoan, eta gaur egun ez du sendabiderik. CRISPR-Cas ("clustered erregularki interspaced short palindromic repeats/associated protein 9") bezalako edizio genetikoko tresna indartsuen agerpenak, orain, FK senda dezaketen gaixotasuna eragiten duten mutazioak zuzentzeko aukera ematen du. Ikerketa-proiektu honek geruza anitzeko nanogelak (NG) garatzea proposatzen du, CRISPRn oinarritutako edizio genetikoko tresnen administrazio transmukosa eraginkorra sor dezaten, FQren tratamendurako Europa mailako erronkei aurre egin ahal izateko. Proiektu honek talentu handiko ikertzaile bat biltzen du,
oso motibatua eta gaztea (Krishan Kumar doktorea), esperientzia duena polimeroen kimikan (faseko trantsizio-tenperaturak, koloideen egitura ulertzea, interakzio biomakromolekularrak) eta proteinen zientzian (egiturazko egonkortasuna, immobilizazioa, entzima-jarduera); eta institutu berritzaile bat, POLYMAT, fibrosi kistikoko gaixotasunak tratatzeko soluzio biomedikoak garatzen, CRISPR/Cas9 konplexuko nanogelek kontrolatutako askapenean oinarrituta. CRISPRGels-ek ikertzaile gaztearen karrera aurreraraztea izango du helburu, fibrosi kistikoa duten pazienteen tratamendurako edizio genetiko sendagarriaren ikuspegiak erraztuko dituzten gene ez-biralak emateko sistemen garapen- eta fabrikazio-etapen bitartez.
Gainbegirale anfitrioia, Marcelo Calderon irakaslea, mundu osoan ezaguna den ikertzailea da eta administrazio transmukosoaren arloan lan egiten du nanogelak erabiliz (NG). NGen portaera eta interakzioak sistematikoki ikertuko dira fibrosi kistikoa eta fibrosi kistikoko eredu epitelial bronkialak dituzten pazienteen karkaxan. NG eraginkorrenak industriaurreko eskalan baliozkotuko dira. CRISPRGels-entzat eskatzen den diziplina anitzeko esperientzia goi-mailako ikerketa-taldeekin osatuko da: Responsive Polymer Therapeutics Group (RPTG), Translational Organ Models Group (TOMG) eta i+Med enpresa.